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属细胞生物学领域的干细胞研究和产品开发所需的费用选择低于人类基因组工程。如果说由于资金、设备和人才方面的欠缺,我国在人类基因组这项工程的竞争中最终可能只占有1%的份额,那么我国应在干细胞工程中全力以赴去竞争应有的份额,以带动我国其它生物技术的发展,避免将来出现中国人需花钱向外国企业购买中国人自己的干细胞来治病的尴尬局面。
1999年12月,美国《科学》杂志公布了当年世界科学进展的评定结果,干细胞的研究成果列在举世瞩目耗资巨大的人类基因组工程之前,名列十大科学进展首位。干细胞研究何以引起如此重视?是因为它为人类的健康提供了新希望。
研究干细胞的科学意义 干细胞的“干”译自英文“Stem”,意为“树”、“干”和“起源”。干细胞即起源细胞。按其功能,干细胞可分为全能干细胞和组织干细胞。前者能发育分化形成完整的机体,后者是一种或几种组织的起源细胞。人胚胎干细胞可发育成人,因此是全能干细胞,克隆人或克隆动物便从胚胎干细胞着手。
干细胞的用途很广,涉及医学多个领域。干细胞及其相关生物技术的迅速发展得益于对干细胞上述功能的认识。目前科学家已能在体外鉴别、分离纯化、扩增和培养人体胚胎干细胞、原始胚胎干细胞以及多种组织干细胞,并以干细胞为种子培育成功一些组织器官。干细胞及其衍生组织器官的临床广泛应用必将导致一次医学革命,产生一种全新的治疗技术,即再造正常的甚至年轻的组织器官。这种再造组织器官的新医疗技术将使任何人能用上自己或他人的干细胞和干细胞衍生的新组织器官,来替代病变或衰老的组织器官。假如在年老时能使用上自己或他人婴幼儿或青年时期采集保存的干细胞及其衍生组织,那么人类长期追求的长生不老的幻想就有可能成为现实。
实际上,移植造血干细胞取代病变的造血细胞,治疗白血病和一些遗传性血液病已有几十年的历史,挽救了许多人的生命。造血干细胞移植包括骨髓移植,脐血和外周血干细胞移植。造血干细胞移植是目前治愈难治性白血病和某些遗传性血液病的唯一希望,在肿瘤和难治性免疫疾病的治疗中也有其独特的作用。干细胞移植需要供者和受者的白细胞抗原匹配,才不产生排斥反应,使供者的干细胞能在受者体内长期生存。孪生兄弟姐妹间白细胞抗原型号完全匹配,是最理想的供体,但孪生兄弟姐妹很少,实际上临床应用不多。同胞姐妹或兄弟之间的白细胞抗原型号匹配的可能性较大,是目前临床异基因造血干细胞移植的主要干细胞来源。然而临床上只有1/4的病人能获得同胞的干细胞。特别在我国,多数家庭只有一个孩子,能获得亲属干细胞的可能性就更低。非亲属之间造血干细胞的白细胞抗原型号完全匹配的可能性只有5万到10万分之一。因此,许多适合造血干细胞移植的患者因找不到所需的白细胞抗原配型相同的造血干细胞而失去治疗的机会。为解决干细胞来源缺乏的困难,许多国家的医疗机构或红十字会建立了骨髓库和脐血库,前者主要将志愿捐献骨髓者进行登记检查和白细胞抗原配型,一旦有患者需求,通知健康志愿者前来捐献骨髓。后者则采集储存可供移植的脐血干细胞,随时提供给白细胞抗原配型基本相同的患者进行移植治疗。骨髓和脐血干细胞库的建立和完善必将使更多的患者能有机会接受到这一新的治疗方法。目前干细胞的研究已扩展到间叶系干细胞、神经干细胞和血管干细胞的移植以及多种组织的再造。可以预料其它组织干细胞的移植在不久的将来会广泛应用于临床。
干细胞的广阔应用前景促使干细胞技术相关产业应运而生,成为生物技术领域最热点产业之一。以研制和生产供临床治疗和科研所需干细胞产品为目的的公司纷纷成立。目前尚难预料这些产业一定会取得很大的成功。综合造血干细胞移植治疗疾病的经验,健康干细胞的来源缺乏是一大难题,应用上也存在一些障碍,例如如何彻底去除患者病变组织细胞,净化移植用干细胞,以消除疾病的复发;如何提高白细胞抗原配型的精确度以降低排斥反应,提高干细胞植活率;如何较大规模地分离纯化和扩增干细胞,特别是早期干细胞,使患者能在移植时得到足够的干细胞等等。另外,胚胎干细胞和一些组织干细胞的广泛应用在技术上还存在不少其它困难。但可以肯定在不久的将来,人们会听到更多的有关干细胞研究进展的消息和新闻报道。
我国干细胞研究现状
我国是世界上人口最多的国家,需要干细胞移植治疗的疾病发病率与其它国家大致相似。由于我国早就实施了计划生育政策,目前的家庭结构以独生子女家庭为主体,能提供具相同或相关基因的干细胞的可能性较其它国家低,因此是干细胞及其衍生组织需求最大最迫切的国家。
上述介绍使我们认识到干细胞的重要性和我国需求的急迫性,摆在我们面前的问题是我国目前是否具备开展干细胞研究和应用的能力,能否研究开发出适合中国人需求的干细胞产品和相关医疗技术。对这个问题我们应有清晰的认识。实际上,我国的干细胞研究和应用已有一定的基础,其中研究和应用最多的是造血干细胞。早在60年代,我国就开始了骨髓移植的研究,到70年代末80年代初,临床骨髓移植治疗血液病在我国的主要城市陆续开展,90年代以来,除骨髓移植外,外周血和脐血干细胞移植也逐步普及应用治疗血液病和肿瘤。据不完全统计,到目前为止,我国各地共进行了近2000例造血干细胞移植,许多白血病和其它疾病患者接受了干细胞移植治疗已完全治愈
。 值得关注的是,美国等发达国家除许多干细胞企业应运而生外,政府高度重视,不但给予高强度支持而且开始从宏观上着手组织这项可能导致医疗革命的高新技术,为此立法建章,鼓励开发但又不违背医学伦理。美国、法国、意大利和日本等国政府资助建立脐血干细胞库,变废为宝,治病救人。我国对干细胞的研究近年来虽然通过各种基金也进行了一些资助,但这些支持的强度远不够与先进国家竞争,需要进一步支持。
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