有诸多理由可说明多能干细胞对科学和人类健康的进展的重要性。最基本的，多能干细胞可以帮助我们理解人类发育过程中的复杂事件。该项工作的首要目标是，确定参与导致细胞特化的决定因素。虽然我们已知基因的启动和关闭是该进程的核心，但我们对这些“决定”基因以及使之启动或关闭的因素知之甚少。人类最严重的医学难题，如癌症和先天缺陷就是因异常的细胞特化和细胞分化所导致。如果能更好地了解正常细胞的分化发育过程，从而能更深刻地理解其中的基本错误，了解这些致死疾病的成因。

　　人体多能干细胞研究也能大大地改变研制药品和进行安全性实验的方法。例如，新的药物/治疗方法可以先用人类细胞系进行实验，如目前的癌细胞系就是为了这种实验而建立的。多能干细胞则使更多类型的细胞实验成为可能。这不会取代在整个动物和人体身上进行实验，但这会使药品研制的过程更为有效。只有当细胞系实验表明药品是安全的，并有好的效果时，才有资格在实验室进行动物和人体的进一步实验。 　　也许人体多能干细胞最为深远的潜在用途是生产细胞和组织，它们可用于所谓的“细胞疗法”。许多疾病及功能失调往往是由于细胞功能障碍或组织破坏所致。如今，一些捐赠的器官和组织常常用以取代生病的或遭破坏的组织。遗憾的是，受这些疾病折磨的病人数量远远超过了可供移植的器官数量。多能干细胞经刺激后可发展为特化的细胞，使替代细胞和组织来源的更新成为可能，从而可用于治疗无数的疾病、身体不适状况和残疾，包括帕金森氏病、Alzheimer’s病（痴呆症）、脊髓损伤、中风、烧伤、心脏病、糖尿病、骨关节炎和类风湿性关节炎。几乎没有一个医学领域是这项发明没有涉及到的，举其中两例说明如下：

　　１、 健康心肌细胞的移植可为慢性心脏病病人提供新的希望，这些病人的心脏已无法正常跳动。这种希望在于，从人体多能干细胞中发育出心肌细胞，并移植到逐渐衰退的心脏肌肉，以便增加衰退的心脏功能。在小鼠和其它动物身上进行的初期工作已表明，植入心脏的健康心肌细胞成功地进驻心脏，并与宿主细胞一起工作。这些实验表明这种类型的移植是切实可行的。

　　２、 在许多患有I型糖尿病的人身上，特异的胰腺细胞，即胰岛细胞的生成胰岛素的功能遭到破坏。已有证据表明，移植完整的胰腺或分离的胰岛细胞可减少胰岛素的注射量。人体多能干细胞中分化胰岛细胞系可用于糖尿病研究，最终可用于移植。 　　虽然这项研究有着极为诱人的前景，要使其成为现实，尚有许多工作和技术挑战等着我们去解决。只有当这些问题解决之后，才能将这些发明用于临床实践。尽管技术挑战意义重大，却也不是难以超越的。

　　首先我们必须做些基础研究，以理解导致人体中细胞特化的细胞事件，从而能够指导这些多能干细胞发育成移植所需的特殊组织类型。

　　其次，在利用这些细胞进行移植之前，还必须克服免疫排斥问题。由于来自胚胎或胎儿组织的人体多能干细胞与移植受者在遗传上有差异，因此将来的研究将集中于改变人体多能干细胞，将组织不相容性降到最低，或是创建具有通用组织类型的组织库。

　　体细胞核转移（SCNT）方法是克服某些病人的组织不相容的另一方法。如，假如病人患有进行性心力衰竭，利用SCNT技术，从该病人身上的任何一个体细胞中取出细胞核，与捐献者的去核卵细胞相融合。经过适当的刺激，细胞发育为胚囊：从内细胞群中取得的细胞可建立多能性细胞系，随后诱导其分化为心肌细胞。由于绝大多数遗传信息包含在细胞核中，这些细胞与心力衰竭病人具相同的遗传性。当这些心肌细胞移植回病人身体时，不会出现排斥现象，病人也无须服用免疫抑制药物，而这些药物是有毒副作用的。